记者从首都机场临空经济区管委会获悉，目前，天竺综保区罕见病药品保障先行区进行了政策先期探索尝试，完成罕见病药品首批备货，将“人等药”转变为“药等人”。

罕见病是指发病率极低的疾病，又称“孤儿病”。根据世界卫生组织（WHO）的定义，罕见病为患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。解决罕见病病人诊疗及用药保障问题，受到世界各国的广泛关注。2023年11月，国务院批复，同意“在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区”，给国内罕见病患者带来了福音。

罕见病药品首批备货是由天竺综保区内企业科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司和综保区（北京）国际医药分拨中心有限公司完成。2月22日，在科园信海（北京）医疗用品贸易有限公司专用区域内，国家第二批罕见病目录中治疗软骨发育不全的罕见病药品伏索利肽作为首批备货罕见病药品完成入库。软骨发育不全又称胎儿型软骨营养障碍、软骨营养障碍性侏儒，是一种由于软骨内骨化缺陷的先天性发育异常，大约80%的患儿由新发变异所引起。在美国和欧盟已经上市，是境外已上市境内未上市的罕见病药品，伏索利肽是目前第一款且唯一用于治疗软骨发育不全的药物，此次在天竺综合保税区内实现备货，将有效解决我国患儿用药难的困境。

2月28日，在综保区（北京）国际医药分拨中心2号库内，地夫可特作为首批备货罕见病药品完成入库。地夫可特是一种针对杜氏肌营养不良症治疗的首选药物。作为一种遗传性的罕见病，进行性肌营养不良被列入第一批罕见病目录中，杜氏肌营养不良症为其中最严重且患病人数最多的一种。地夫可特在国际上已被证明能够显著减缓疾病进展，改善患者的生活质量，却尚未在中国正式上市，国内患者获取药物面临诸多挑战。在天竺综合保税区内完成的地夫可特备货，将大幅提升该药物在中国的可及性，为杜氏肌营养不良症患者提供更加稳定和安全的治疗方案。

近日，在第十七届国际罕见病日系列活动上，北京首都机场临空经济区管委会与中国罕见病联盟签署战略合作协议，双方将共同推动建设罕见病药品保障先行区。

多年来，首都国际机场临空经济区已集聚默克、韩美、强生、国药、上药等规上医疗健康企业40余家，营收近400亿元，2023年进口医药货值达到1020亿元，同比增长26%。首都机场临空经济区毗邻首都国际机场，拥有天竺综合保税区特殊监管政策，是首都北京对外开放和先行先试的窗口和平台，集聚外资企业500余家。北京天竺综合保税区打造罕见病药品保障先行区，将进一步激发园区的政策功能优势，释放更多经济发展福利。